Aifa: ok alla rimborsabilità di Skyclarys, primo farmaco per l’atassia di Friedreich

Il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia italiana del farmaco (AIFA), nella seduta del 15 dicembre, ha approvato la rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale di Skyclarys (omaveloxolone), primo trattamento indicato per l’atassia di Friedreich.

L’atassia di Friedreich è una malattia genetica rara che colpisce principalmente il sistema nervoso centrale e il cuore. L’esordio avviene in genere durante l’infanzia o l’adolescenza e la progressione porta spesso alla perdita dell’autonomia motoria entro il terzo decennio di vita. Le complicanze cardiache rappresentano la principale causa di mortalità. La prevalenza stimata in Italia è di circa 1,07 casi ogni 100.000 abitanti.

Skyclarys è stato autorizzato dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA) a febbraio 2024 ed era stato inserito da AIFA, a luglio 2024, nell’elenco dei farmaci erogabili ai sensi della legge 648/1996 per l’accesso precoce. Con la conclusione della negoziazione con l’azienda titolare, il farmaco sarà ora disponibile in regime di rimborsabilità per pazienti di età pari o superiore ai 16 anni, su prescrizione dei centri per la cura delle malattie rare.

Nella stessa seduta, il CdA AIFA ha ammesso alla rimborsabilità altri due farmaci orfani: Hetronifly (serplulimab), in combinazione con carboplatino ed etoposide per il trattamento di prima linea del carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso, e Winrevair (sotatercept), indicato in associazione ad altre terapie per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare, con l’obiettivo di migliorare la capacità di esercizio fisico.

Via libera anche alla rimborsabilità di Recigar (citisina), nuova molecola indicata per la disassuefazione dal fumo di tabacco negli adulti tra 18 e 65 anni, con un ciclo terapeutico della durata di 25 giorni.

Saranno inoltre rimborsati dal SSN Hympavzi (marstacimab) per la profilassi dei sanguinamenti nei pazienti con emofilia A o B severe, Ibuprofene Gen Orph (ibuprofene) per il trattamento del dotto arterioso pervio nei neonati prematuri e Kayfanda (odevixibat) per il trattamento del prurito colestatico nella sindrome di Alagille.

Ammessi alla rimborsabilità anche due farmaci generici: Mesalazina DOC (mesalazina) per la colite ulcerosa e Oroxelam (midazolam) per il trattamento delle crisi convulsive acute prolungate in bambini e adulti.

Il CdA AIFA ha infine autorizzato diverse estensioni di indicazione terapeutica. Keytruda (pembrolizumab) e Padcev (enfortumab vedotin), in associazione, saranno rimborsati per il carcinoma uroteriale. Keytruda, in combinazione con altri farmaci, sarà rimborsato anche per il carcinoma dell’endometrio e della cervice. Per il carcinoma dell’endometrio è stata approvata anche un’estensione di indicazione di Jemperli (dostarlimab). Pirfenidone Sandoz (pirfenidone) sarà rimborsato per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica.